百特向FDA提交Rixubis兒科適應(yīng)癥申請(qǐng)

　　百特（Baxter）12月9日宣布，已向FDA提交了Rixubis（重組凝血因子IX）兒科適應(yīng)癥申請(qǐng)，尋求批準(zhǔn)Rixubis用于B型血友病兒科患者的治療。

Rixubis已于今年6月獲FDA批準(zhǔn)，用于B型血友病成人患者的常規(guī)預(yù)防性治療、出血控制及圍術(shù)期管理。此外，百特于今年11月向歐盟提交了Rixubis的上市許可申請(qǐng)（MAA）。

Rixubis兒科適應(yīng)癥申請(qǐng)的提交，是基于一項(xiàng)II/III期兒科臨床試驗(yàn)的數(shù)據(jù)，該試驗(yàn)調(diào)查了Rixubis用于治療23例既往已接受治療的、12歲及以下中度或重度B型血友病兒科患者時(shí)的療效和安全性。該項(xiàng)研究中，年平均出血率（ABR）為2.0（自發(fā)出血和關(guān)節(jié)出血為0.0），39.1%的患者未經(jīng)歷出血，88.5%的患者經(jīng)1-2次輸液治療。在止血療效中，Rixubis在96%的所有出血事件中止血療效被評(píng)為優(yōu)秀或良好。研究中，無患者產(chǎn)生FIX抑制性抗體。

在兒科B型血有病患者群體中取得的這些積極數(shù)據(jù)，與此前關(guān)鍵性試驗(yàn)中Rixubis在B型血有病成人患者群體中所觀察到的積極數(shù)據(jù)一致。

Rixubis是一種重組凝血因子IX（rFIX），可用于B型血有病成人患者的常規(guī)預(yù)防和出血控制。Rixubis是15年來獲批用于B型血友病的首個(gè)新的重組凝血因子IX（rFIX），同時(shí)也是唯一一種同時(shí)適用于B型血有病患者常規(guī)預(yù)防及出血控制的rFIX。

B型血友病是第二種最常見類型的血友病，是由于血液中凝血因子IX不足所致。